Un fármaco huérfano es cualquier fármaco desarrollado para el tratamiento de "enfermedades huérfanas" (es decir, enfermedades raras ).
El término se originó en los Estados Unidos en la Ley de Medicamentos Huérfanos (en) de 1983 . Según esta ley, una enfermedad huérfana es (A) o una enfermedad que afecta a menos de 200.000 personas en su territorio , (B) o una enfermedad que afecta a más de 200.000 personas en su territorio, y por la cual es poco probable que el El costo de desarrollar y fabricar un medicamento para esa afección o enfermedad en los Estados Unidos se recupera mediante las ventas de ese medicamento en los Estados Unidos . Esta ley fue adoptada como una subcláusula de la FDA ( Administración de Drogas y Alimentos ). Desarrollar un medicamento para grupos tan pequeños sería una tontería financiera. Por lo tanto, el desarrollo de medicamentos para estas enfermedades se "recompensa" con recortes de impuestos y un monopolio del medicamento en cuestión durante un tiempo limitado (siete años). Bajo esta promesa, se han desarrollado varios medicamentos, incluidos medicamentos para tratar el SIDA , la FQ y el veneno de la serpiente .
La normativa europea de 16 de diciembre de 1999, en un deseo de fomentar la innovación y / o la producción, introdujo un monopolio comercial de diez años para medicamentos huérfanos que solo afectaría a 5 de cada 10,000 pacientes.
En febrero de 2016, Antoine Ferry, presidente de CTRS, laboratorio farmacéutico especializado en patologías raras, explicó que estos medicamentos representan el 4% del gasto en medicamentos en Francia y el 0,6% de todo el gasto en salud.